Connaître et comprendre, les essais cliniques

A quoi servent les essais cliniques ?

Les objectifs de la recherche clinique
La recherche clinique se rapporte à l’ensemble des recherches qui sont menées chez l’homme dans un but médical. On parle aussi de recherche biomédicale. Elle vise à améliorer la prise en charge des personnes atteintes de maladies en apportant de nouvelles connaissances scientifiques et médicales. La recherche clinique porte sur le traitement des maladies, mais aussi sur les causes de celles-ci, ainsi que les moyens de les diagnostiquer et d’en suivre l’évolution. C’est donc grâce à la recherche clinique que sont obtenus les progrès médicaux et thérapeutiques.
Les objectifs des essais cliniques
Les essais cliniques constituent la méthode principale de réalisation de la recherche clinique. Il s’agit d’un ensemble de procédures établies de manière codifiée et très réglementée, selon des principes méthodologiques et éthiques bien établis. Ces procédures s’appliquent à l’ensemble des participants des essais, les médecins comme les patients.

Un essai clinique vise à répondre à une question précise, assortie généralement de questions secondaires. La question principale à laquelle tente de répondre un essai clinique peut porter sur :

Un médicament (par exemple, le médicament A est-il plus efficace et mieux toléré que le médicament B) ;
Un traitement (par exemple, la thérapie ciblée A associée à la chimiothérapie B est-elle plus efficace et mieux tolérée que l’immunothérapie C associée à la chimiothérapie B) ;
Un mode de prise en charge (par exemple, pour un lymphome de stade précoce, est-il préférable de donner un traitement ou de ne pas en donner ?) ;
Un examen de diagnostic et/ou de suivi (par exemple, le marqueur sanguin A est-il plus efficace pour suivre l’évolution d’une maladie sous traitement qu’un scanner ?).
Les procédures nécessaires pour répondre à la question de l’essai clinique sont déterminées par avance dans un document appelé protocole. Ce dernier définit toutes les étapes de la réalisation de l’essai, ainsi que toutes les modalités de prise en charge des patients qui y participent. Il précise comment sont recueillies les informations recherchées (les données) et comment elles seront ensuite analysées. Une fois l’essai terminé, la réponse apportée par l’essai peut être positive (par exemple, le médicament A présente une meilleure efficacité que le médicament B) ou négative. Dans tous les cas, l’essai clinique contribue à l’amélioration des connaissances médicales et des modalités de prise en charge des malades. Ainsi, si par exemple le médicament A s’est avéré moins efficace qu’attendu par rapport au médicament B, ce résultat est néanmoins utile ; les médecins utiliseront le médicament B pour traiter leurs malades.

Les différents types d’essais cliniques

La loi1 sur la recherche biomédicale distingue trois types d’essais cliniques :

« Les recherches interventionnelles qui comportent une intervention sur la personne non justifiée par sa prise en charge habituelle ». Il s’agit des essais cliniques les plus fréquents en cancérologie. Ce sont en particulier les essais portant sur un médicament ou un traitement encore expérimental, qui donc ne fait pas partie des médicaments ou traitements habituellement proposés aux malades.
« Les recherches interventionnelles qui ne comportent que des risques et des contraintes minimes ». Il s’agit essentiellement de recherches portant sur des traitements ou des actes pratiqués de façon habituelle, comportant des prélèvements de sang ou d’autres échantillons biologiques (urines, sueurs, salive, etc.), portant sur certains examens d’imagerie, ou encore réalisées à partir de questionnaire.
« Les recherches non interventionnelles qui ne comportent aucun risque ni contrainte dans lesquelles tous les actes sont pratiqués et les produits utilisés de manière habituelle ». Ce sont des recherches au cours desquelles les personnes qui y participent sont seulement observées ou des données les concernant sont recueillies dans des dossiers, sans que leur prise en charge habituelle ne soit modifiée.
Les essais cliniques en cancérologie sont surtout des recherches interventionnelles du premier type. Ces recherches sont les plus encadrées par la loi.


1 Code de la Santé publique, Première partie : Protection générale de la santé, Titre II : Recherches impliquant la personne humaine, Chapitres Ier à V.

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