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Cette étude concerne des enfants et des adolescents âgés jusqu’à 21 ans qui sont atteints d’une leucémie lymphoblastique aiguë à précurseurs B ou d’un lymphome non hodgkinien à cellules B. La maladie est considérée être soit réfractaire avant ou tout traitement, soit en rechute ou réfractaire après deux traitements ou après une greffe autologue ou allogénique de cellules souches.L’étude vise à évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par axicabtagène ciloleucel (KTE-C19, Yescarta®), un médicament de type CAR-T cells.
L’axicabtagène ciloleucel (KTE-C19, Yescarta®) est une thérapie cellulaire CAR-T. Ce médicament est produit individuellement pour chaque patient à partir de ses propres cellules. Les cellules T sont extraites du sang du patient et sont transformées génétiquement par des techniques de biologie moléculaires. Les cellules T ainsi modifiées sont alors capables de reconnaître et de détruire les cellules tumorales. Elles sont alors réinjectées au patient dont elles sont initialement issues.L’axicabtagène ciloleucel est actuellement autorisé pour le traitement des patients adultes atteints de lymphome diffus a? grandes cellules B et de lymphome médiastinal primitif a? grandes cellules B réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement.L’axicabtagène ciloleucel est administré par voie intraveineuse au cours d’une perfusion. L’administration du médicament n’a lieu qu’une seule fois.
Dans cette étude, tous les patients reçoivent dans un premier temps une chimiothérapie dite de conditionnement. Celle-ci repose sur l’administration de deux médicaments de chimiothérapie, la fludarabine et le cyclophosphamide. Les patients reçoivent ensuite l’axicabtagène ciloleucel au cours d’une seule et unique perfusion.Il est prévu un suivi de 2 ans et, pour certains paramètres, jusqu’à 15 ans.L’étude est réalisée en ouvert ; les participants et les médecins savent quel traitement est administré.