Cette étude de phase II concerne des enfants et des adolescents âgés de moins de 18 ans qui sont atteints d’un lymphome non hodgkinien à cellules B en rechute ou réfractaire après un ou plusieurs traitements. L’étude vise à évaluer l’efficacité et la sécurité du traitement de ces patients avec un médicament d’immunothérapie appelé tisagenlecleucel (anciennement CTL019).
Le tisagenlecleucel (Kymriah®) est un médicament de type CAR T cells. Cette forme d’immunothérapie consiste à prélever des lymphocytes T des patients et à les modifier génétiquement en laboratoire afin qu’ils reconnaissent et éliminent les cellules cancéreuses. Les lymphocytes ainsi modifiés de chaque patient lui sont ensuite réinjectés. Le tisagenlecleucel dispose d’une autorisation de mise sur le marché pour le traitement des enfants et des adultes de moins de 25 ans atteints d’une leucémie aigüe lymphoblastique en rechute ou réfractaire, ainsi que des patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B en rechute ou réfractaire après au moins deux traitements.
Les patients participant à cette étude reçoivent leurs propres lymphocytes T modifiés. Le traitement repose sur une seule injection intraveineuse. Un suivi de 4 ans est prévu. L’étude est réalisée en ouvert ; les participants et les médecins savent quel traitement est administré.